Cette étude vise à comprendre si un nouveau traitement appelé Elsunersen peut aider les enfants atteints d'une maladie rare connue sous le nom d'encéphalopathie épileptique et développementale de début précoce liée au SCN2A. Cette condition affecte le cerveau, provoquant des retards de développement et des crises. L'étude est particulièrement importante car les enfants atteints de cette condition font souvent face à des défis significatifs et il existe peu d'options de traitement disponibles. En testant l'Elsunersen, les chercheurs espèrent trouver un traitement sûr et efficace qui pourrait grandement améliorer la qualité de vie de ces enfants et de leurs familles. Les participants à l'étude recevront soit le traitement, l'Elsunersen, soit un placebo, selon une procédure contrôlée. L'étude est conçue pour surveiller soigneusement les effets du médicament tout en garantissant que ni les chercheurs ni les participants ne savent qui reçoit le traitement réel, maintenant une configuration « en double aveugle ». Cela aide à mesurer avec précision l'efficacité de l'Elsunersen et à vérifier tout effet secondaire. Grâce à ces méthodes, l'étude vise à recueillir des données fiables sur la sécurité et l'efficacité de ce traitement potentiel pour les enfants atteints de cette maladie grave.
Inclusion Criteria: * Has a documented Gain of Function SCN2A variant confirmed through genetic testing. * Has onset of seizures prior to 3 months of age. * Seizure frequency of 4 or more countable motor seizures per 28-day during the Baseline Observation Period. Exclusion Criteria: * Has any clinically significant or known pathogenic genetic variant other than in the SCN2A gene, or a genetic variant that may explain or contribute to the participant's epilepsy and/or developmental disorder. * Has bone, spine (eg, kyphosis, scoliosis), bleeding, or other disorder. * Has received any experimental or investigational drug, device, or other therapy within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening, including any prior use of gene therapy. * Is currently pregnant or breastfeeding or is planning to become pregnant during the clinical trial.
sont désignés dans cette étude
d'être dans le groupe placebo en aveugle