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Combinaison de DFMO et d'AMXT 1501 pour le neuroblastome, les tumeurs du système nerveux central et les sarcomes

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But de l'étude

Cette étude vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de la combinaison du DFMO et de l'AMXT 1501 dans le traitement du neuroblastome, des tumeurs du système nerveux central et des sarcomes chez les sujets pédiatriques et jeunes adultes, avec un accent sur la survie sans progression.

Ce qui est testé

Eflornithine (DFMO)

+ AMXT 1501 Dicaprate

Médicament
Qui peut participer

Gliome Pontique Intrinsèque Diffus+26

+ Maladies du cerveau

+ Néoplasmes cérébraux

Jusqu'à 21 ans
+24 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1 & 2
Interventionnel
Date de début : février 2026
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalMilton S. Hershey Medical Center
Contacts de l'étudeBCC Enroll
Dernière mise à jour : 4 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 28 février 2026

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Cette étude explore une nouvelle combinaison de médicaments pour traiter certains types de cancer, notamment le neuroblastome, les tumeurs du système nerveux central (SNC) et les sarcomes. La recherche se concentre sur l'efficacité et la sécurité de la combinaison d'un médicament expérimental appelé AMXT 1501, pris sous forme de comprimé, et de la difluorométhylornithine (DFMO), administrée par perfusion intraveineuse (IV). Cette étude est importante car elle vise à déterminer la meilleure dose d'AMXT 1501 à utiliser avec la DFMO et à voir si cette combinaison peut aider les patients à vivre plus longtemps sans que leur maladie ne s'aggrave. Les participants à l'étude prendront l'AMXT 1501 par voie orale et recevront la DFMO par perfusion IV. L'étude évaluera la tolérance des patients à ce traitement et sa sécurité. Les chercheurs surveilleront également la réponse du cancer au traitement et la durée pendant laquelle les participants peuvent rester sans progression de la maladie. Puisque l'AMXT 1501 n'a pas été approuvé par des autorités sanitaires comme la FDA, cette recherche est une étape clé pour comprendre ses avantages et ses risques potentiels pour les patients atteints de ces types de cancer.

Titre officielA Dose Escalation Study Using Eflornithine (DFMO) and AMXT 1501 Followed by a Randomized Controlled Trial of DFMO With or Without AMXT 1501 for Neuroblastoma, CNS Tumors, and Sarcomas
Sponsor principalMilton S. Hershey Medical Center
Contacts de l'étudeBCC Enroll
Dernière mise à jour : 4 février 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

289 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.



Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 21 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Gliome Pontique Intrinsèque DiffusMaladies du cerveauNéoplasmes cérébrauxMaladies du système nerveux centralGliomeNéoplasmes du tissu conjonctifNéoplasmes germinaux et embryonnairesNéoplasmes par type histologiqueNéoplasmes par siteNéoplasmesNéoplasmes du tissu nerveuxTumeurs glandulaires et épithélialesNéoplasmes du système nerveuxMaladies du système nerveuxNeuroblastomeSarcome d'EwingOstéosarcomeSarcomeNéoplasmes InfratentoriellesNéoplasmes du système nerveux centralTumeurs neuroectodermiquesNéoplasmes complexes et mixtesNéoplasmes, tissu conjonctif et tissu mouNéoplasies du tissu osseuxTumeurs Neuroectodermiques Primitives PériphériquesTumeurs Neuroectodermiques PrimitivesNéoplasmes NeuroépithéliauxTumeur rhabdoïdeNéoplasmes du tronc cérébral

Critères

19 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Les sujets doivent avoir au moins 12 ans au moment de l'inscription.

Les sujets doivent avoir moins de 12 ans au moment de l'inscription ; ils ne peuvent commencer qu'après que l'examen du DSMB a confirmé la RP2D provenant du groupe d'âge AYA. Aucun sujet de moins de 12 ans ne sera traité à un niveau de dose supérieur à la RP2D établie dans la cohorte de Phase I-AYA.

Les sujets doivent avoir <= 21 ans au moment du diagnostic (avec possiblement deux doses recommandées pour la phase 2 différentes selon l'âge).

Maladie en rechute définie comme : Neuroblastome à haut risque qui était auparavant en rémission après un traitement standard (au moins 4 cycles de chimiothérapie d'induction multi-drogue agressive, avec ou sans radiothérapie, chirurgie et immunothérapie, ou selon un protocole standard de traitement des neuroblastomes à haut risque).

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5 critères d'exclusion empêchent la participation
Surface corporelle (BSA) < 0,25 m2.

Les sujets qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental sont exclus de la participation.

Les sujets qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles. Les sujets doivent avoir entièrement récupéré des effets de suppression hématologique et de la moelle osseuse de la chimiothérapie précédente.

Les sujets présentant une infection non contrôlée ne sont pas éligibles jusqu'à ce que l'infection soit jugée bien contrôlée selon l'opinion de l'enquêteur.

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

4 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
The initial phase I will be an AYA (adolescents and young adult) cohort that will be for subjects ≥12 years of age at enrollment in a standard 3+3 design in which groups of 3 subjects per cohort will be treated and assessed. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of AMXT 1501 combined with DFMO. Subjects will receive oral AMXT 1501 at a starting dose of 350 mg/m2 BID each day. The dose escalation scheme for subsequent groups and modifications for dose limiting toxicities (DLT) are detailed in the protocol.

Groupe II

Expérimental
The second phase I will be a pediatric cohort that will be for subjects \< 12 years of age at enrollment in a standard 3+3 design in which groups of 3 subjects per cohort will be treated and assessed. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of AMXT 1501 combined with DFMO. Subjects will receive oral AMXT 1501 at a starting dose of 350 mg/m2 BID each day. The dose escalation scheme for subsequent groups and modifications for dose limiting toxicities (DLT) are detailed in the protocol.

Groupe III

Expérimental
In this portion of the study, cohort 1 will be randomized to either receive Arm A: oral AMXT 1501 at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I along with oral DFMO at the RP2D found in the Phase I on each day of study or Arm B: oral DFMO alone at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of their assigned treatment. Cohorts 2 (ETMR/ATRT), 3 (DIPG), and 4 (Sarcomas) will automatically be assigned to Arm A with AMXT 1501 in combination with DFMO. Subjects in cohort 1 who progress on DFMO alone (and have met the primary PFS endpoint) may cross over to AMXT 1501+DFMO.

Groupe IV

Comparateur actif
In this portion of the study, cohort 1 will be randomized to either receive Arm A: oral AMXT 1501 at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I along with oral DFMO at the RP2D found in the Phase I on each day of study or Arm B: oral DFMO alone at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of their assigned treatment. Cohorts 2 (ETMR/ATRT), 3 (DIPG), and 4 (Sarcomas) will automatically be assigned to Arm A with AMXT 1501 in combination with DFMO. Subjects in cohort 1 who progress on DFMO alone (and have met the primary PFS endpoint) may cross over to AMXT 1501+DFMO.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 4 sites

Recrutement en cours

Arkansas Children's Hospital

Little Rock, United StatesOuvrir Arkansas Children's Hospital dans Google Maps
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Connecticut Children's Hospital

Hartford, United States
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St. Joseph's Children's Hospital

Tampa, United States
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Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital

Hershey, United States
Recrutement en cours
4 Centres d'Étude
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