Cette étude vise à examiner l'efficacité du médicament danicopan lorsqu'il est ajouté aux traitements existants ravulizumab ou eculizumab. Elle se concentre sur les enfants et les adolescents atteints d'une maladie rare du sang appelée hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), qui provoque une fragilité accrue des globules rouges, entraînant une condition appelée hémolyse extravasculaire. L'objectif est de déterminer si l'ajout de danicopan peut mieux gérer leur condition en stabilisant leurs niveaux d'hémoglobine, ce qui pourrait aider à améliorer leur santé globale et à réduire les symptômes. Les participants à cette étude continueront leur traitement actuel avec soit le ravulizumab, soit l'eculizumab et prendront également du danicopan. L'efficacité de cette combinaison sera mesurée en vérifiant les changements dans leurs niveaux d'hémoglobine après 12 semaines. En évaluant ces changements, les chercheurs espèrent déterminer si le danicopan offre des avantages supplémentaires dans la gestion des symptômes de l'HPN. L'étude aidera les médecins à comprendre si cette nouvelle approche de traitement peut offrir de meilleurs résultats pour les jeunes patients confrontés à cette condition difficile.
Inclusion Criteria: * Confirmed diagnosis of PNH. * CS-EVH defined by: Anemia: Hgb ≤ 11.0 g/dL, and absolute reticulocyte count ≥ 100 × 109/L * Treated with ravulizumab or eculizumab for at least 12 weeks immediately preceding Day 1, the dose received should be stable during this period, and there should be no anticipated changes in dosage or interval during the first 12 weeks of this study. * all participants must be vaccinated against meningococcal infection from serogroups A, C, W, and Y and serogroup B within 3 years prior to, or at least 14 days prior to Day 1 * vaccinated against Haemophilus influenzae type b (Hib) and Streptococcus pneumoniae Exclusion Criteria: * Platelet count \< 30000/μL or there is a need for platelet transfusions. * ANC \< 500/μL. * Clinically significant laboratory abnormalities related to liver function, including: * ALT \> 2 × ULN or ALT \> 3 × ULN for participants with documented liver iron overload defined by serum ferritin values ≥ 500 ng/mL. * Direct bilirubin \> 2 × ULN, unless, in the Investigator's opinion, is due to hemolysis or Gilbert's syndrome based on medical history. * Current evidence of biliary cholestasis. * Known aplastic anemia or other bone marrow failure that requires HSCT or other therapies, including anti-thymocyte globulin and immunosuppressants unless the dosage of immunosuppressant has been stable for at least 12 weeks before Day 1 and is expected to remain stable through Week 12. * History of a major organ transplant (eg, heart, lung, kidney, liver) or HSCT. * Known or suspected complement deficiency. * Active bacterial or viral infection, a body temperature \> 38°C on 2 consecutive daily measures, evidence of other infection, or history of any febrile illness within 14 days prior to first study intervention administration.
est désigné dans cette étude