Terminé
ACT DMDA Phase 3 Efficacy and Safety Study of Ataluren in Patients With Nonsense Mutation Dystrophinopathy
Ce qui est testé
Placebo
+ Ataluren
Médicament
Qui peut participer
Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales+7
+ Maladies musculaires
+ Dystrophies Musculaires
De 7 à 16 ans
+26 critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude
Étude thérapeutique
Groupe PlaceboPhase 3
Interventionnel
Date de début : mars 2013
Résumé
Sponsor principalPTC Therapeutics
Dernière mise à jour : 4 août 2020
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Date de début de l'étude : 26 mars 2013
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to determine the efficacy and safety of ataluren in participants with nmDMD.
Sponsor principalPTC Therapeutics
Dernière mise à jour : 4 août 2020
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Détails du design
230 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Conditions
Critères
Homme
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 7 à 16 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies musculairesDystrophies MusculairesMaladies musculo-squelettiquesMaladies du système nerveuxMaladies neuromusculairesDystrophie musculaire de DuchenneTroubles Musculaires AtrophiquesMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'X
Critères
11 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Ability to provide written informed consent (parental/guardian consent if applicable)/assent per local requirements
Baseline 6MWD (mean of valid Day 1 and Day 2 values) must be no more than a 20% change from the valid Screening 6MWD
Confirmed screening laboratory values within the central laboratory ranges (hepatic, renal, and serum electrolyte parameters)
Documentation of the presence of a nonsense point mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing from a laboratory certified by the College of American Pathologists (CAP), the Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) or an equivalent organization
Voir plus de critères
15 critères d'exclusion empêchent la participation
Any change (initiation, change in type of drug, dose modification, schedule modification,interruption, discontinuation, or reinitiation) in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 3 months prior to start of study treatment
Change in systemic corticosteroid therapy (for example; change in type of drug, dose modification not related to body weight change, schedule modification, interruption, or reinitiation) within 3 months prior to start of study treatment
Expectation of major surgical procedure (for example; scoliosis surgery) during the 12-month treatment period of the study
Exposure to another investigational drug within 3 months prior to start of study treatment
Voir plus de critères
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude
50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle
Groupes de traitement
Groupe I
PlaceboParticipants will receive placebo matching to ataluren orally 3 times a day (TID) at morning, midday, and evening for 48 weeks.
Groupe II
ExpérimentalParticipants will receive ataluren suspension orally TID, 10 milligrams/kilogram (mg/kg) at morning, 10 mg/kg at midday, and 20 mg/kg at evening (total daily dose 40 mg/kg) for 48 weeks.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 55 sites
University of California, Los Angeles
Los Angeles, United StatesOuvrir University of California, Los Angeles dans Google MapsUC Davis Medical Center
Sacramento, United StatesChildren's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
Aurora, United StatesChild Neurology Center of Northwest Florida
Gulf Breeze, United StatesTerminé55 Centres d'Étude