Terminé

A Phase 2A Randomized, Placebo Controlled Trial of EPI-743 in Children With Rett Syndrome

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Ce qui est testé

EPI-743

+ Placebo

Médicament
Qui peut participer

Déficience Intellectuelle+7

+ Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales

+ Maladies du système nerveux

Jusqu'à 18 ans
+15 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 2
Interventionnel
Date de début : janvier 2013
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalEdison Pharmaceuticals Inc
Dernière mise à jour : 26 juillet 2018
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 janvier 2013

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Rett syndrome is a severe neurodevelopmental disorder that primarily affects female children. Rett syndrome is characterized by significant elevation in blood markers of oxidative stress. EPI-743 is a novel therapeutic with demonstrated efficacy and safety in the treatment of disorders characterized by oxidative stress. The purpose of this study is to examine the safety and efficacy of EPI-743 in a population of children with Rett syndrome.

NCT01822249
Sponsor principalEdison Pharmaceuticals Inc
Dernière mise à jour : 26 juillet 2018
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

24 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Femme

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Déficience IntellectuelleMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesManifestations NeurocomportementalesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxMaladies Génétiques CongénitalesDéficience Intellectuelle Liée à l'XMaladies génétiques liées à l'XSyndrome de Rett

Critères

5 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Abnormality of at least two disease biomarker levels
Abstention from use of Coenzyme Q10, vitamin E and Idebenone two weeks prior to enrollment into the study
Confirmed MeCP2 mutation
Diagnosis of Rett syndrome with disease stage 1-2
Voir plus de critères
10 critères d'exclusion empêchent la participation
Any condition, which in the opinion of the investigator could compromise the subject's safety or adherence to treatment with EPI-743
Clinical history of bleeding or abnormal baseline PT/PTT
Clinically significant allergy or hypersensitivity to EPI-743 or to any of the excipients of with EPI-743 (eg., sesame oil)
Clinically significant allergy or hypersensitivity to Vitamin E
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Comparateur actif
Subjects in this arm will receive EPI-743 at a dose of 15 mg/kg three times daily

Groupe II

Placebo
Subjects in this arm will receive placebo at a volume equivalent to the volume of EPI-743 they would receive if in active group based on their weight

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

University of Siena

Siena, ItalyOuvrir University of Siena dans Google Maps
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