Terminé

A Phase II Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Dose-Escalation Study of NNZ-2566 in Rett Syndrome

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Ce qui est testé

NNZ-2566

+ Placebo

Médicament
Qui peut participer

Trouble du Spectre de l'Autisme+16

+ Troubles Mentaux

+ Troubles Envahissants du Développement

De 16 à 45 ans
+25 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 2
Interventionnel
Date de début : mars 2013
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNeuren Pharmaceuticals Limited
Dernière mise à jour : 5 février 2018
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 mars 2013

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Rett Syndrome is a developmental disorder primarily if not exclusively affecting females. The disorder is characterized by apparent normal development in early infancy (6-18 months), followed by a period of regression with onset of systemic and neurological signs. The CNS symptoms of Rett Syndrome include learning disability, autism and epilepsy and these can be severe and highly debilitating. Affected individuals also show signs of autonomic dysfunction, reflected in cardiovascular and respiratory abnormalities. There is no currently effective treatment for Rett Syndrome. This study will investigate the safety and tolerability of treatment with oral administration of NNZ-2566 at 35 mg/kg or 70 mg/kg BID in adolescent or adult females with Rett Syndrome. The study also will also investigate measures of efficacy during treatment.

NCT01703533
Sponsor principalNeuren Pharmaceuticals Limited
Dernière mise à jour : 5 février 2018
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

67 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Femme

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 16 à 45 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Trouble du Spectre de l'AutismeTroubles MentauxTroubles Envahissants du DéveloppementDéficience IntellectuelleMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesSignes et symptômesConditions pathologiques, signes et symptômesManifestations NeurocomportementalesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxDyskinésiesMaladies Génétiques CongénitalesDéficience Intellectuelle Liée à l'XMaladies génétiques liées à l'XTroubles du développement neurologiqueAtaxieTrouble AutistiqueSyndrome de Rett

Critères

5 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Ability to swallow study medication provided as a liquid solution, or via gastrostomy tube
Age 16 to 45 years
Concomitant medications must be stable for > 4 weeks prior to enrollment. The following concomitant medications are permitted: anticonvulsants which do not have liver inducing effects; beta-blockers; medications for the treatment of gastroesophageal reflux disease (GERD); medications for the treatment of chronic respiratory conditions such as asthma; medications for the treatment of anxiety, of depression and of psychosis, hormonal contraceptives. Melatonin for difficulties with sleep onset
Diagnosis of Rett Syndrome with proven mutation of the MeCP2 gene
Voir plus de critères
20 critères d'exclusion empêchent la participation
Actively undergoing regression
Allergy to strawberries
Clinically significant abnormalities in safety laboratory tests, vital signs or ECG, as measured at screening or baseline
Confirmed pregnancy
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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutamic Acid

Groupe II

Placebo
Strawberry flavored solution and Water for Injection

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 3 sites

University of Alabama

Birmingham, United StatesOuvrir University of Alabama dans Google Maps

Gillette Children's Specialty Healthcare

Saint Paul, United States

Baylor School of Medicine

Houston, United States
Terminé3 Centres d'Étude