Suspendu

BMN 110 pour l'amélioration de la fonction et de la mobilité des membres supérieurs chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A) ayant une capacité de marche limitée

But de l'étude

Cette étude de phase 2 vise à évaluer l'efficacité du BMN 110 dans l'amélioration de la fonction et de la mobilité des membres supérieurs chez les patients atteints de Mucopolysaccharidose IVA (Syndrome de Morquio A) présentant une ambulation limitée, en mesurant les changements de vitesse, de force et de mobilité à travers des tests de dextérité fonctionnelle, de prise et de pincement, et de marche de 25 pieds.

Ce qui est testé

Traitement par perfusion IV hebdomadaire de BMN 110

Médicament

Qui peut participer

Erreurs Innées du Métabolisme des Glucides+9

+ Maladies du tissu conjonctif

+ Maladies métaboliques

À partir de 5 ans

+15 critères d'éligibilité

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2

Interventionnel

Date de début : août 2012

Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalBioMarin Pharmaceutical

Dernière mise à jour : 12 janvier 2016

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 août 2012

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Effect is defined by the following key domains: Upper extremity function and dexterity Mobility

NCT01697319

Sponsor principalBioMarin Pharmaceutical

Dernière mise à jour : 12 janvier 2016

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Détails du design

16 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.

Conditions

Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 5 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Erreurs Innées du Métabolisme des GlucidesMaladies du tissu conjonctifMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMucopolysaccharidosesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesMaladies de la peau et des tissus conjonctifsMucinosesMaladies Génétiques CongénitalesMucopolysaccharidose IVMaladies de stockage lysosomal

Critères

6 critères d'inclusion nécessaires pour participer

Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at the Screening Visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study

Has documented clinical diagnosis of MPS IVA based on clinical signs and symptoms of MPS IVA and documented reduced fibroblast or leukocyte GALNS enzyme activity or genetic testing confirming diagnosis of MPS IVA

If sexually active, is willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study

Is >= 5 years of age

Voir plus de critères

9 critères d'exclusion empêchent la participation

Has a concurrent disease or condition, including but not limited to symptomatic cervical spine instability or severe cardiac disease or complete paralysis due to a spinal cord injury (defined as an inability to move arms and legs), that would interfere with study participation or safety as determined by the Investigator

Has a known hypersensitivity to any of the components of BMN 110

Has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study

Has had major surgery within 3 months prior to study entry or is planning to have a major surgery during the first 24 weeks of the study

Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.

Groupes de traitement

Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo.

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

Weekly IV infusions of BMN 110 at 2.0 mg/kg/week over a period of approximately 4 hours per infusion for up to 144 weeks.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 7 sites

Children's Hospital & Research Center Oakland

Oakland, United StatesOuvrir Children's Hospital & Research Center Oakland dans Google Maps

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Chicago, United States

Universitätsklinikum Hamburg

Hamburg, Germany

University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica

Mainz, Germany

Suspendu7 Centres d'Étude