Terminé

A Three Week Dose Escalation, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Safety and Tolerability of 100 mg or 200 mg of Inhaled Alpha-1 HC, Once a Day in Subjects With Cystic Fibrosis.

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Ce qui est testé

Alpha-1 HC 100 mg

+ Alpha-1 HC 200 mg

+ Placebo

Biologique
Qui peut participer

Maladies du système digestif+11

+ Emphysème

+ Maladies du nouveau-né

À partir de 18 ans
+22 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 2
Interventionnel
Date de début : août 2012
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalGrifols Therapeutics LLC
Dernière mise à jour : 8 février 2016
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 août 2012

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose escalation study to assess the safety and tolerability of 100 mg and 200 mg of inhaled Alpha-1 HC administered once a day for three weeks in subjects aged 18 years and older with cystic fibrosis (CF). The treatment duration in this study was intended to provide multi-dose safety information prior to proceeding to longer durations of exposure.

NCT01684410
Sponsor principalGrifols Therapeutics LLC
Dernière mise à jour : 8 février 2016
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

30 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du système digestifEmphysèmeMaladies du nouveau-néMaladies du foieMaladies pulmonairesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies pancréatiquesProcessus pathologiquesMaladies des voies respiratoiresEmphysème sous-cutanéConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies Génétiques CongénitalesFibrose kystiqueDéficit en alpha 1-antitrypsine

Critères

4 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Age 18 years or older
Deemed by the Investigator to be a suitable candidate for serial collection of expectorated sputum
Documentation of CF diagnosis
Have a pre-bronchodilator FEV1 >= 40% of predicted at Visit 1 and have a Visit 2 pre-investigational product FEV1 that is >= 40% of predicted and within +/- 15% of the Visit 1 result
18 critères d'exclusion empêchent la participation
Active allergic bronchopulmonary aspergillosis
Chronic maintenance therapy with systemic antibiotics within 3 weeks of screening and through last dose of investigational product
Elevated aspartate transaminase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) that is >= 3 times the upper limit of normal for age and gender
FEV1 < 0.59 liters at the screening visit
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

3 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

33,333% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
100 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.

Groupe II

Expérimental
200 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.

Groupe III

Placebo
Placebo inhaled daily via nebulizer for 3 weeks. Placebo (phosphate buffer saline with polysorbate).

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 6 sites

The University of Alabama at Birmingham

Birmingham, United StatesOuvrir The University of Alabama at Birmingham dans Google Maps

National Jewish Hospital

Denver, United States

Children's Hospital Boston

Boston, United States

UNC at Chapel Hill

Chapel Hill, United States
Terminé6 Centres d'Étude