Terminé

A Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, Investigating the Efficacy and Safety of Repeated Lamazym Treatment of Subjects With Alpha-Mannosidosis.

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Ce qui est testé

Lamazym

+ Placebo

Médicament
Qui peut participer

Erreurs Innées du Métabolisme des Glucides+6

+ Maladies métaboliques

+ Erreurs innées du métabolisme

De 5 à 35 ans
+19 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 3
Interventionnel
Date de début : août 2012
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalZymenex A/S
Dernière mise à jour : 3 août 2020
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 août 2012

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

The overall objective of this trial is to evaluate the efficacy and safety of repeated Lamazym i.v. treatment, compared with placebo, in subjects 5-35 years of age with alpha-Mannosidosis

NCT01681953
Sponsor principalZymenex A/S
Dernière mise à jour : 3 août 2020
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

25 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 5 à 35 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Erreurs Innées du Métabolisme des GlucidesMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesMaladies de stockage lysosomalMaladies Génétiques CongénitalesMaladies de déficit en mannosidasealpha-Mannosidose

Critères

6 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Subject or subjects legally authorized guardian(s) must provide signed, informed consent prior to performing any trial-related activities
The subject and his/her guardian(s) must have the ability to comply with the protocol
The subject must have a confirmed diagnosis of alpha-Mannosidosis as defined by alpha-Mannosidase activity < 10% of normal activity (historical data)
The subject must have an ECHO without abnormalities that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the trial
Voir plus de critères
13 critères d'exclusion empêchent la participation
Adult patients who, in the opinion of the Investigator, would be unable to give consent, and who does not have any legal protection or guardianship
Any other medical condition or serious intercurrent illness, or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the trial
History of BMT
Known allergy to the IMP or any excipients (Sodium-Phosphate, Glycine, Mannitol)
Voir plus de critères

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Comparateur actif
1 mg Lamazym/kg body weight

Groupe II

Placebo
Placebo is formulated as an isotonic phosphate buffer with glycine and mannitol

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 6 sites

Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Copenhagen, DenmarkOuvrir Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9 dans Google Maps

Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel

Bron, France

Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter

Paris, France

Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1

Mainz, Germany
Terminé6 Centres d'Étude