Terminé

Belimumab for the Treatment of Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis: A Phase 2a, Single-centered, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind, Proof-of-concept Pilot Study.

Ce qui est testé

Belimumab

+ Mycophenolate Mofetil

MédicamentAutre

Qui peut participer

Maladies du tissu conjonctif+2

+ Maladies de la peau

+ Maladies de la peau et des tissus conjonctifs

À partir de 18 ans

+24 critères d'éligibilité

Voir tous les critères d'éligibilité

Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 2

Interventionnel

Date de début : août 2012

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Résumé

Sponsor principalHospital for Special Surgery, New York

Dernière mise à jour : 24 mai 2022

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 août 2012

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

The specific objectives of this study are to: Determine whether belimumab used in combination with MMF is safe and tolerable in the treatment of patients with early diffuse cutaneous systemic sclerosis (Disease duration < 3 years). Determine whether belimumab used in combination with MMF is more effective in the treatment of diffuse cutaneous systemic sclerosis than MMF alone, as measured by change in modified Rodnan Skin Score (mRSS), forced vital capacity (FVC), hemoglobin corrected diffusion capacity (DLCO), Medsger Severity Scale (MSS), and by other physician and patient derived outcome measures. Determine the biological activity of Belimumab/MMF as assessed by effect on histology of skin, change in B-Cell profiles, effect on BLyS levels, and effect on serological and cutaneous biomarkers of disease activity.

NCT01670565

Sponsor principalHospital for Special Surgery, New York

Dernière mise à jour : 24 mai 2022

Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Détails du design

20 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.

Conditions

Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du tissu conjonctifMaladies de la peauMaladies de la peau et des tissus conjonctifsSclérodermie systémiqueSclérodermie diffuse

Critères

3 critères d'inclusion nécessaires pour participer

Age greater than or equal to eighteen years

Clinical diagnosis of diffuse systemic sclerosis by ACR criteria, with a stable modified Rodnan skin score in the one month preceding introduction of belimumab therapy

Disease duration of less than or equal to 3 years as defined by the date of onset of the first non-Raynaud's symptom

21 critères d'exclusion empêchent la participation

A positive pregnancy test at entry into this study

Any other disease, metabolic dysfunction, physical examination finding, or clinical laboratory finding giving reasonable suspicion of a disease or condition that contraindicates the use of an investigational drug or that may affect the interpretation of the results or render the patient at high risk from treatment complications

Breastfeeding. Breastfeeding is contraindicated with the use of MMF

Concurrent serious medical condition which in the opinion of the investigator makes the patient inappropriate for this study such as uncontrollable CHF, arrhythmia, severe pulmonary or systemic hypertension, severe GI involvement, hepatic impairment, serum creatinine of greater than 2.0, active infection, severe diabetes, unstable atherosclerotic cardiovascular disease, malignancy, HIV, or severe peripheral vascular disease

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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.

Groupes de traitement

Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental

All patients who enroll in this trial will FIRST receive mycophenolate mofetil (MMF, Cellcept), which is a drug commonly given to patients with scleroderma in clinical practice. This drug will be given at no cost to the patient. After the patient has been titrated to 2 grams of MMF per day, the patient will receive EITHER a 10 mg/kg belimumab (Benlysta) intravenous infusion OR a placebo (saline) infusion. This medication and infusion will of course be covered by the study.

Groupe II

Placebo

In order to observe the difference between belimumab/MMF compared to MMF alone, half of the patients will receive a normal saline infusion that appears identical to the belimumab infusion.

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Hospital for Special Surgery

New York, United StatesOuvrir Hospital for Special Surgery dans Google Maps

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