Terminé

Treatment of Patients With Newly Diagnosed Medulloblastoma, Supratentorial Primitive Neuroectodermal Tumor, or Atypical Teratoid Rhabdoid Tumor

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Ce qui est testé

filgrastim

+ cisplatin
+ cyclophosphamide
Biologique
Médicament
Procédure
Radiothérapies
Qui peut participer

Gliome
+13

+ Médulloblastome
+ Néoplasmes germinaux et embryonnaires
De 3 à 21 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 3
Interventionnel
Date de début : août 2003
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalSt. Jude Children's Research Hospital
Dernière mise à jour : 14 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude
Date de début de l'étude : 1 août 2003Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

SECONDARY OBJECTIVES: * To compare the effects of a computer-based training system specifically targeting language, reading, and learning skills (Fast ForWord, Scientific Learning Corporation) with the current standard of care on reading decoding skills as measured by individual academic testing. * To monitor for treatment failure in the posterior fossa of patients whose tumor bed receives a reduced volume of radiation. * To correlate radiation dosimetry of target and normal tissues with rate and patterns of failure and longitudinal measures of audiometric, endocrine and cognitive effects. EXPLORATORY OBJECTIVES: * To estimate the change in neuropsychological performance from the neuropsychology assessment battery (intellect, academic achievement and cognitive ability) and examine the relationship of these changes to risk group, age at diagnosis, and parent measures. * To evaluate the differences between neurotoxicity in the average-risk patient group with that in the high-risk group through qMRI, and fMRI. * To develop or refine novel models relating impact of medulloblastoma therapy on neurocognitive performance to quantitative and functional neuroimaging measures. OUTLINE: This is a multicenter study. Patients are stratified according to disease risk (high-risk disease vs average-risk disease). Patients in both strata undergo peripheral blood stem cell or bone marrow harvest. * Stratum 1 (high-risk group): * Radiotherapy: Patients undergo craniospinal radiotherapy once daily 5 days a week for 6 weeks. * High-dose chemotherapy and autologous stem cell transplantation (SCT): Six weeks after the completion of radiotherapy, patients receive high-dose chemotherapy comprising vincristine IV followed by cisplatin IV over 6 hours on day -4 and cyclophosphamide IV over 1 hour on days -3 and -2. Patients undergo autologous SCT on day 0. Patients receive filgrastim (G-CSF) subcutaneously beginning on day 1 and continuing until blood counts recover. Patients receive vincristine IV on day 6. High-dose chemotherapy and autologous SCT repeat every 4 weeks for 3 additional courses in the absence of unacceptable toxicity. * Stratum 2 (average-risk group): * Radiotherapy: Patients undergo craniospinal radiotherapy as in stratum 1, but at a lower dose. * High-dose chemotherapy and autologous SCT: Patients receive high-dose chemotherapy, autologous SCT, G-CSF, and post-transplantation vincristine as in stratum 1. Some patients undergo a neuropsychology assessment at baseline, before chemotherapy, and then annually for 5 years. After completion of study therapy, patients are followed every 3 months until month 30 (2.5 years) after diagnosis and then every 6 months until month 72 (6 years) after diagnosis.

Titre officielTreatment of Patients With Newly Diagnosed Medulloblastoma, Supratentorial Primitive Neuroectodermal Tumor, or Atypical Teratoid Rhabdoid Tumor 
NCT00085202
Sponsor principalSt. Jude Children's Research Hospital
Dernière mise à jour : 14 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design
416 participants à inclureNombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.
Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Comment les participants sont répartis entre les groupes de l'étude
Dans cette étude clinique, les participants sont répartis selon des critères définis, comme leurs antécédents médicaux ou l'avis du médecin. Cette méthode permet d'adapter les traitements en fonction des besoins identifiés des participants.

Autres méthodes de répartition
Répartition aléatoire
: les participants sont assignés au hasard, comme par tirage au sort, pour garantir l'équité et limiter les biais.

Aucune (un seul groupe de participants)
: tous les participants reçoivent le même traitement, aucune répartition n'est nécessaire.

Comment les traitements sont administrés aux participants
Les participants sont répartis en groupes distincts, chaque groupe recevant un traitement différent en même temps. Cela permet de comparer directement l'efficacité de plusieurs traitements.

Autres façons d'administrer les traitements
Groupe unique
: tous les participants reçoivent le même traitement.

Affectation croisée
: les participants passent d'un traitement à un autre au cours de l'étude.

Plan factoriel
: les participants reçoivent des combinaisons de traitements pour évaluer leurs interactions.

Plan séquentiel
: les traitements sont administrés successivement selon un ordre prédéterminé, pouvant varier selon la réaction du participant.

Autre type d'attribution
: L'attribution des traitements ne suit pas de schéma standard ni de protocole prédéfini.

Comment l'efficacité du traitement est contrôlée
Dans ce type d’étude, aucun participant ne reçoit de placebo. Tous reçoivent soit le traitement expérimental, soit un autre traitement actif, souvent le traitement de référence. Ce modèle permet de comparer les effets de deux interventions réelles, sans inclure de substance inactive.

Autres options possibles
Contrôlée par placebo
: un placebo est utilisé pour comparer les effets du traitement expérimental à ceux d'une substance inactive, ce qui permet d'évaluer son efficacité réelle.

Comment la nature du traitement est tenue confidentielle
Dans une étude en ouvert, tous les participants ainsi que les chercheurs savent quel traitement est administré. Ce type de protocole est utilisé lorsqu'il n'est pas nécessaire ou pas possible de masquer les traitements.

Autres méthodes de masquage
Simple aveugle
: les participants ignorent le traitement reçu, mais les chercheurs le connaissent.

Double aveugle
: ni les participants ni les chercheurs ne savent quel traitement est administré.

Triple aveugle
: Les participants, les chercheurs et les personnes qui analysent les résultats ne savent pas quel traitement est administré.

Quadruple aveugle
: Les participants, les chercheurs, les personnes qui analysent les résultats et les professionnels de santé en charge du suivi ne savent pas non plus quel traitement est administré.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères
Tout sexeLe sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.
De 3 à 21 ansTranche d'âge des participants éligibles à participer.
Volontaires sains non autorisésIndique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.
Conditions
Pathologie
Gliome
Médulloblastome
Néoplasmes germinaux et embryonnaires
Néoplasmes par type histologique
Néoplasmes par site
Néoplasmes
Néoplasmes du tissu nerveux
Tumeurs glandulaires et épithéliales
Néoplasmes du système nerveux
Maladies du système nerveux
Néoplasmes du système nerveux central
Tumeurs neuroectodermiques
Néoplasmes complexes et mixtes
Tumeurs Neuroectodermiques Primitives
Néoplasmes Neuroépithéliaux
Tumeur rhabdoïde
Critères

DISEASE CHARACTERISTICS: * Histologically confirmed diagnosis of 1 of the following: * Medulloblastoma * Supratentorial primitive neuroectodermal tumor (PNET) * PNET variants (ependymoblastoma, pineoblastoma, CNS neuroblastoma) * Atypical teratoid rhabdoid tumor (ATRT) * Definitive surgery for CNS tumor within the past 31 days * Meets one of the following risk criteria: * Average-risk disease * Localized disease with no overt evidence of invasion beyond the posterior fossa (or supratentorial compartment for PNET or ATRT) by intraoperative observations of the neurosurgeon AND postoperative CT scan or MRI * T4 disease eligible if all of the following are true: * Gross total resection determined by intraoperative observations of the neurosurgeon AND postoperative CT scan or MRI * Residual tumor or imaging abnormality whose size is \< 1.5 cm\^2 * No evidence of CNS or extraneural metastasis by MRI of the spine (with and without contrast agent) or CT-based myelogram AND by cytologic examination of the lumbar cerebral spinal fluid (CSF) 14-28 days after surgery * Brain stem invasion allowed in the absence of residual tumor (tumor \< 1.5 cm\^2 by imaging) * High-risk disease meeting one of the following criteria: * Metastatic disease within the neuraxis (i.e., evidence of subarachnoid dissemination by imaging and/or cytologic examination of CSF) * Presence of residual disease \> 1.5 cm\^2 at the primary site after surgery PATIENT CHARACTERISTICS: Age * 3 to 21 at diagnosis Performance status * Lansky 30-100% (\< 10 years old) * Karnofsky 30-100% (≥ 10 years old) (except for posterior fossa syndrome) Life expectancy * Not specified Hematopoietic * Hemoglobin \> 8 g/dL * WBC \> 2,000/mm\^3 * Absolute neutrophil count \> 500/mm\^3 * Platelet count \> 50,000/mm\^3 Hepatic * ALT \< 5 times normal * Bilirubin \< 3.0 mg/dL Renal * Creatinine \< 2.0 mg/dL OR * Creatinine clearance \> 70 mL/min Other * Not pregnant or nursing * Negative pregnancy test * Fertile patients must use effective contraception PRIOR CONCURRENT THERAPY: Biologic therapy * Not specified Chemotherapy * No prior chemotherapy Endocrine therapy * Prior corticosteroid therapy allowed Radiotherapy * No prior radiotherapy Surgery * See Disease Characteristics

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
2 groupes d'intervention 

sont désignés dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement
Groupe I
Expérimental
Patients undergo craniospinal radiotherapy once daily 5 days a week for 6 weeks. Six weeks after the completion of radiotherapy, patients receive high-dose chemotherapy followed by autologous stem cell transplantation (SCT) and filgrastim (G-CSF) with post-transplantation vincristine. High-dose chemotherapy and autologous SCT repeat every 4 weeks for 3 additional courses in the absence of unacceptable toxicity. Interventions: vincristine, cisplatin, cyclophosphamide, autologous hematopoietic stem cell transplantation, filgrastim, radiation therapy

Given subcutaneously

Given IV

Given IV

Given IV

Patients undergo autologous stem cell transplantation

Patients undergo craniospinal radiotherapy once daily 5 days a week for 6 weeks.
Groupe II
Expérimental
Patients undergo craniospinal radiotherapy as in stratum 1, but at a lower dose. Patients receive high-dose chemotherapy, autologous SCT, G-CSF, and post-transplantation vincristine as in stratum 1. Interventions: vincristine, cisplatin, cyclophosphamide, autologous hematopoietic stem cell transplantation, filgrastim, radiation therapy

Given subcutaneously

Given IV

Given IV

Given IV

Patients undergo autologous stem cell transplantation

Patients undergo craniospinal radiotherapy once daily 5 days a week for 6 weeks.
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux

The relationship between ERBB2 protein expression in tumors and progression-free survival was assessed in 122 participants with a diagnosis of medulloblastoma and with ERBB2 protein assessments. If the ERBB2 value was greater than zero, the ERBB2 was defined as positive for the participant. If the ERBB2 value was zero, the ERBB2 was defined as negative. Progression-free survival was calculated from the date of diagnosis to the date of disease progression/relapse, the date of death, or the date of last contact. The log-rank test was used to compare the PFS distributions of ERBB2 groups.

122 participants with a diagnosis of medulloblastoma were grouped by ERBB2 positive/negative assessment and risk group into 4 groups. Progression-free survival was calculated from the date of diagnosis to the date of disease progression/relapse, the date of death, or the date of last contact. The log-rank test was used to compare the PFS distributions of ERBB2 groups.

The frequency of mutations for the main genes associated with SHH and WNT tumors identified via targeted sequencing based on formalin fixed paraffin embedded material is provided.
Objectifs secondaires

SOC is standard-of-Care control group. Patients randomly assigned to the control group received the current standard of care. RI is Reading Intervention Group. Patients randomly assigned to Reading Intervention Group which is with The Fast ForWord program. Assessment of reading decoding was completed using the Woodcock Johnson, Third Edition (WJIII) Tests of Achievement (Woodcock, McGraw, \& Mather, 2001), with particular attention given to the reading and reading-related abilities. Two subtests were completed: (1) Letter-Word Identification, and (2) Word Attack, a test requiring the patient to read phonologically regular nonwords. The combination of these two subtests provided a standardized composite score of overall reading decoding ability with a population mean of 100 and a standard deviation of 15. Scores of 90-110 are considered to be in the average range, while those 80-89 are considered low-average (refer: Journal of Pediatric Psychology 39(4) pp. 450-458, 2014).

To monitor for treatment failure in the posterior fossa of patients whose tumor bed receives a reduced volume of radiation.

Assessment of associative memory at enrollment. Associate memory score is a representative measurement of learning and recalling pictograph representations of words. It measures associative memory (Long-Term Retrieval). Mean=100, SD=15, Average Range 85-115. Higher is better.

Assessment of associative memory at 5 years after enrollment. Assessment of associative memory score at enrollment. Associate memory score is a representative measurement of learning and recalling pictograph representations of words. It measures associative memory (Long-Term Retrieval). Mean=100, SD=15, Average Range 85-115. Higher is better.

Assessment of Processing Speed at enrollment. This score measure of Processing Speed based on Visual Matching and Decision Speed tests. Mean=100, SD=15, Average Range 85-115. Higher is better.

Assessment of Processing Speed at 5 years after enrollment. This score measure of Processing Speed based on Visual Matching and Decision Speed tests. Mean=100, SD=15, Average Range 85-115. Higher is better.

Assessment of Perceptual Speed at enrollment. It measures rapidly locating and circling identical numbers from a set of numbers which reflects perceptual speed. Mean=100, SD=15, Average Range 85-115. Higher is better.

Assessment of Perceptual Speed at 5 years after enrollment. It measures rapidly locating and circling identical numbers from a set of numbers which reflects perceptual speed. Mean=100, SD=15, Average Range 85-115. Higher is better.

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
Cette étude comporte 9 sites
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Duke Comprehensive Cancer CenterDurham, United StatesVoir le site
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Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, United States
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St. Jude Children's Research HospitalMemphis, United States
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Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's HospitalHouston, United States
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