Terminé

A Phase II Trial of Tandem Transplantation in AL Amyloidosis

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Ce qui est testé

filgrastim

+ melphalan
+ autologous peripheral blood stem cell transplantation
Médicament
Procédure
Qui peut participer

Amyloïdose
+14

+ Troubles des Protéines Sanguines
+ Maladies Cardiovasculaires
De 18 à 65 ans
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : août 2000
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Résumé

Sponsor principalBoston Medical Center
Dernière mise à jour : 14 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude
Date de début de l'étude : 1 août 2000Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

OBJECTIVES: * Determine the tolerability of tandem autologous stem cell transplantation in patients with AL amyloidosis. * Determine whether this regimen can convert a hematologic non-complete response (CR) to CR in these patients. * Determine the overall survival of patients treated with this regimen. OUTLINE: * First transplantation: Patients receive filgrastim (G-CSF) subcutaneously once daily beginning 3 days before the initiation of stem cell collection and continuing until the day before the completion of stem cell collection. Patients may undergo bone marrow harvest if an inadequate number of peripheral blood stem cells are collected. Patients receive high-dose melphalan IV over 20 minutes on days -3 and -2. Patients undergo autologous stem cell transplantation (ASCT) on day 0. * Second transplantation: Within 6-12 months after the first ASCT, patients not achieving a complete response receive high-dose melphalan IV over 20 minutes on days -3 and -2 and a second ASCT on day 0. Treatment continues in the absence of unacceptable toxicity. Patients are followed at 3 and 6 months, 1 year, and then annually thereafter. PROJECTED ACCRUAL: A total of 62 patients will be accrued for this study within 2-3 years.

Titre officielA Phase II Trial of Tandem Transplantation in AL Amyloidosis 
Sponsor principalBoston Medical Center
Dernière mise à jour : 14 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer cette étude

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design
62 participants à inclureNombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.
Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Comment les participants sont répartis entre les groupes de l'étude
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Comme il n'y a qu'un seul groupe, aucune répartition ni randomisation n'est nécessaire. Ce format est souvent utilisé pour évaluer un nouveau traitement sans le comparer à un autre.

Autres méthodes de répartition
Répartition aléatoire
: les participants sont assignés au hasard, comme par tirage au sort, pour garantir l'équité et limiter les biais.

Répartition non aléatoire
: basée sur des critères spécifiques comme l'état de santé ou la décision du médecin.

Comment les traitements sont administrés aux participants
Dans ce type d'étude, tous les participants reçoivent le même traitement. Ce modèle est utilisé pour évaluer les effets d'une seule intervention, sans comparaison avec un autre traitement.

Autres façons d'administrer les traitements
Affectation parallèle
: les participants sont répartis en groupes recevant chacun un traitement différent.

Affectation croisée
: les participants passent d'un traitement à un autre au cours de l'étude.

Plan factoriel
: les participants reçoivent des combinaisons de traitements pour évaluer leurs interactions.

Plan séquentiel
: les traitements sont administrés successivement selon un ordre prédéterminé, pouvant varier selon la réaction du participant.

Autre type d'attribution
: L'attribution des traitements ne suit pas de schéma standard ni de protocole prédéfini.

Comment l'efficacité du traitement est contrôlée
Dans ce type d’étude, aucun participant ne reçoit de placebo. Tous reçoivent soit le traitement expérimental, soit un autre traitement actif, souvent le traitement de référence. Ce modèle permet de comparer les effets de deux interventions réelles, sans inclure de substance inactive.

Autres options possibles
Contrôlée par placebo
: un placebo est utilisé pour comparer les effets du traitement expérimental à ceux d'une substance inactive, ce qui permet d'évaluer son efficacité réelle.

Comment la nature du traitement est tenue confidentielle
Dans une étude en ouvert, tous les participants ainsi que les chercheurs savent quel traitement est administré. Ce type de protocole est utilisé lorsqu'il n'est pas nécessaire ou pas possible de masquer les traitements.

Autres méthodes de masquage
Simple aveugle
: les participants ignorent le traitement reçu, mais les chercheurs le connaissent.

Double aveugle
: ni les participants ni les chercheurs ne savent quel traitement est administré.

Triple aveugle
: Les participants, les chercheurs et les personnes qui analysent les résultats ne savent pas quel traitement est administré.

Quadruple aveugle
: Les participants, les chercheurs, les personnes qui analysent les résultats et les professionnels de santé en charge du suivi ne savent pas non plus quel traitement est administré.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères
Tout sexeLe sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.
De 18 à 65 ansTranche d'âge des participants éligibles à participer.
Volontaires sains non autorisésIndique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.
Conditions
Pathologie
Amyloïdose
Troubles des Protéines Sanguines
Maladies Cardiovasculaires
Maladies Hématologiques
Troubles hémorragiques
Maladies du Système Immunitaire
Troubles immunoprolifératifs
Troubles Lymphoprolifératifs
Maladies métaboliques
Myélome multiple
Néoplasmes par type histologique
Néoplasmes
Paraprotéinémies
Maladies vasculaires
Troubles Hémostatiques
Néoplasmes de cellules plasmatiques
Déficiences de la Protéostasie
Critères

Inclusion Criteria: DISEASE CHARACTERISTICS: * Histologically confirmed AL amyloidosis, meeting 1 of the following criteria: * Plasma cell dyscrasia, evidenced by 1 of the following: * Monoclonal protein in the serum or urine by immunofixation electrophoresis * Plasmacytosis of the bone marrow with monoclonal staining for kappa or lambda light chain isotype * Macroglossia with at least 1 other site having biopsy proven amyloidosis and absence of a mutant transthyretin is ruled out PATIENT CHARACTERISTICS: Age * 18 to 65 Performance status * SWOG 0-2 Life expectancy * At least 1 year Hematopoietic * Not specified Hepatic * Not specified Renal * Not specified Cardiovascular * LVEF ≥ 45% by MUGA or echocardiogram Pulmonary * DLCO ≥ 50% Other * Not pregnant or nursing * Fertile patients must use effective contraception * Able to tolerate 2 courses of high-dose therapy * HIV negative PRIOR CONCURRENT THERAPY: Biologic therapy * Not specified Chemotherapy * Prior alkylating agent chemotherapy allowed provided there is no morphologic or cytogenetic evidence of myelodysplastic syndromes * Prior total cumulative oral melphalan dose \< 300 mg Endocrine therapy * Not specified Radiotherapy * Not specified Surgery * Not specified Other * At least 4 weeks since prior cytotoxic therapy and recovered Exclusion Criteria: * No senile, secondary, localized, dialysis-related, or familial amyloidosis * No overt multiple myeloma (e.g., greater than 30% bone marrow plasmacytosis, extensive \[more than 2\] lytic lesions, hypercalcemia) Cardiovascular * No myocardial infarction within the past 6 months * No congestive heart failure * No arrhythmia refractory to therapy * No evidence of symptomatic transient ischemic attacks or strokes * No other malignancy within the past 5 years except adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer, carcinoma in situ of the cervix, or adequately treated stage I or II cancer currently in complete remission

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude
Un seul groupe d'intervention 

est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement
Groupe I
Drug: filgrastim 16 mg/kg/day for 3 days prior to stem cell collection, through day before last collection Drug: melphalan 200 mg/kg over 2 days Procedure/Surgery: autologous peripheral blood stem cell transplantation autologous peripheral blood stem cell transplantation

16 mg/kg/day for 3 days prior to stem cell collection, through day before last collection

200 mg/kg over 2 days

autologous peripheral blood stem cell transplantation
Objectifs de l'étude
Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
Cette étude comporte 1 site
Suspendu
Cancer Research Center at Boston Medical CenterBoston, United StatesVoir le site
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