Phase III Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Dichlorphenamide for Periodic Paralyses and Associated Sodium Channel Disorders
dichlorphenamide
Maladies métaboliques+18
+ Erreurs innées du métabolisme
+ Erreurs innées du métabolisme des métaux
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 1 juin 1992
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.PROTOCOL OUTLINE: This is a randomized, double-blind study. Patients are stratified by participating institution and diagnosis. The weekly attack rate is determined during an 8-week assessment prior to therapy initiation and at crossover. Patients are randomly assigned to oral dichlorphenamide (DCP) or placebo for 9 weeks and then cross to the alternate treatment. Patients on DCP at baseline continue on the same dose; those on acetazolamide (ACZ) at baseline receive a DCP dose equivalent to one fifth of the ACZ dose.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.64 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 10 à 75 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Hypokalemic periodic paralysis Typical clinical profile Normal serum thyroxine Hypokalemia during spontaneous or glucose-induced paralytic attack in subject or affected family member Periodic paralysis associated with sodium channel 17q alpha-subunit, e.g.: Hyperkalemic periodic paralysis with or without myotonia Paramyotonia congenita with periodic paralysis Distinct, regular episodes of weakness at least once a week and no more than 3 times a day No history of worsening symptoms with carbonic anhydrase inhibitor No history of life-threatening weakness episodes prior to treatment No atypical periodic paralysis without demonstrable 17q alpha-subunit defect --Prior/Concurrent Therapy-- No requirement for the following agents, unless for periodic paralysis: Diuretics Antiepileptics Antiarrhythmics Magnesium supplements Steroids Calcium supplements Beta-blockers Potassium supplements Calcium channel blockers --Patient Characteristics-- Hepatic: No hepatic disease Renal: No renal failure No nephrolithiasis Cardiovascular: No heart disease No cardiac arrhythmia Pulmonary: No restrictive or obstructive lung disease Other: No active thyroid disease No pregnant women