Terminé

Phase II Pilot Study of Granulocyte Colony-Stimulating Factor for Inherited Bone Marrow Failure Syndromes

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Ce qui est testé

filgrastim

Médicament
Qui peut participer

Anomalies Congénitales+32

+ Troubles de l'insuffisance de la moelle osseuse

+ Syndromes Congénitaux d'Insuffisance Médullaire

Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : décembre 1994
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 décembre 1994

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: Patients receive granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF) subcutaneously every day for 8 weeks; nonresponders receive an increased dose for an additional 8 weeks. Patients who respond at week 8 or 16 are then tapered to a lower maintenance dose of G-CSF administered every other day through week 40. The dose is adjusted to maintain an absolute neutrophil count above 1500. Patients are removed from study for failure to achieve a complete response by week 16, unacceptable nonhematologic toxicity, the identification of a clonal karyotype in marrow, or the onset of leukemia.

NCT00004787
Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

20 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Anomalies CongénitalesTroubles de l'insuffisance de la moelle osseuseSyndromes Congénitaux d'Insuffisance MédullaireCytopénieAnémieTroubles des Plaquettes SanguinesMaladies de la moelle osseuseMaladies du système digestifMaladies hématologiques et lymphatiquesErreurs innées du métabolisme lipidiqueLipomatoseMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesMaladies pancréatiquesInsuffisance pancréatique exocrineProcessus pathologiquesAnomalies de la peauMaladies génétiques de la peauConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies de la peau et des tissus conjonctifsAttributs de la maladieAnémie hypoplasique congénitaleMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'XTroubles de la déficience de la réparation de l'ADNTroubles du métabolisme des lipidesSyndrome de Shwachman-DiamondAnémie aplasiqueAnémie de FanconiMaladies HématologiquesMaladies de la peauThrombocytopénieDyskeratose congénitaleMaladies Rares

Critères

PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Inherited bone marrow failure syndrome, including: Fanconi's anemia Dyskeratosis congenita Shwachman syndrome Amegakaryocytic thrombocytopenia Decreased megakaryocytes in infancy No thrombocytopenia with absent radius syndrome (TAR) No trisomy 13 or 18 No clonal bone marrow karyotype --Prior/Concurrent Therapy-- At least 4 weeks since growth factors Concurrent therapy allowed if not altered for 30 days prior to entry through week 8 No concurrent investigational drugs --Patient Characteristics-- Hematopoietic: ANC <1000 No leukemia Other: No medical or psychiatric contraindication to protocol participation No pregnant or nursing women

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
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TerminéAucun centre d'étude