Terminé

Phase II Study of Ribose, Uridine, and Thymidine for a Complex Syndrome Involving Excessive 5'-Nucleotidase Activity

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Ce qui est testé

ribose

+ thymidine

+ uridine

Médicament
Qui peut participer

Maladies métaboliques+6

+ Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales

+ Maladies nutritionnelles et métaboliques

Jusqu'à 21 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : mars 1995
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 mars 1995

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: Newly identified patients receive ribose daily for 8 weeks. Patients who improve continue therapy. If improvement then reaches a plateau, uridine (UR) and thymidine (TDR) are added to the regimen. Patients who receive no benefit after 8 weeks of ribose are treated with UR/TDR. Patients who improve after 8 weeks of this combination continue therapy. Ribose is added to the treatment regimen for patients on UR/TDR at entry. At maximal improvement, TDR and UR are sequentially tapered.

NCT00004658
Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 21 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesErreurs innées du métabolismeMaladies Rares

Critères

PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Complex syndrome with excessive skin fibroblast 5'-nucleotidase activity characterized by: Recurrent infection Seizure disorder Speech impairment Attention deficit and behavior problems --Prior/Concurrent Therapy-- Concurrent uridine and thymidine therapy allowed --Patient Characteristics-- Other: No pregnant women

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
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TerminéAucun centre d'étude