Phase I Study of Adenoviral Vector Mediated Gene Transfer for Ornithine Transcarbamylase in Adults With Partial Ornithine Transcarbamylase Deficiency
Adenoviral Vector-Mediated Gene Transfer
Erreurs innées du métabolisme des acides aminés+15
+ Maladies du cerveau
+ Maladies cérébrales métaboliques
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 1 juillet 1998
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.PROTOCOL OUTLINE: This is a dose escalation study. Patients undergo a femoral arterial placement of a hepatic intraarterial catheter. Patients then receive adenoviral vector mediated gene transfer intravascularly over 30 minutes. Cohorts of 3 patients each receive escalating doses of adenoviral vector until the maximum tolerated dose is determined. Patients are followed at 3, 5, 7, 8, 15, and 29 days, at 2 months, and then every 3 months thereafter. Completion date provided represents the completion date of the grant per OOPD records
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.21 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.De 18 à 69 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Diagnosis of partial ornithine transcarbamylase deficiency Female heterozygote with abnormal allopurinol challenge or underlying defect in either N15 urea or N15 glutamine OR Male with childhood/adulthood onset OR Family history of 2 affected children Stable for at least 1 month prior to study Plasma ammonium levels less than 50 micromoles --Prior/Concurrent Therapy-- Concurrent alternate pathway therapy to control hyperammonemia allowed --Patient Characteristics-- Hepatic: No history of liver disease Other: Not pregnant or nursing Negative pregnancy test Fertile patients must use effective contraception No high level of neutralizing antibodies to the adenovirus