Terminé

Phase I/II Study of Retroviral-Mediated Transfer of Iduronate-2-Sulfatase Gene Into Lymphocytes of Patients With Mucopolysaccharidosis II (Mild Hunter Syndrome)

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Ce qui est testé

lymphocyte gene therapy

Génétique
Qui peut participer

Erreurs Innées du Métabolisme des Glucides+20

+ Maladies du tissu conjonctif

+ Déficience Intellectuelle

À partir de 18 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1 & 2
Interventionnel
Date de début : octobre 1996
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 octobre 1996

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: Peripheral blood lymphocytes are harvested from patient by apheresis, stimulated to initiate the growth of T-lymphocytes, transduced with retrovirus L2SN containing iduronate-2-sulfatase, and reinfused into the patient. Patients receive 12 monthly infusions of these retroviral-mediated gene transduced lymphocytes with the first three infusions in a dose escalation format. Patients are monitored for at least 2 hours after completion of each infusion. Patients are followed at 1 year after treatment, and then until death.

NCT00004454
Sponsor principalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

2 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 18 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Erreurs Innées du Métabolisme des GlucidesMaladies du tissu conjonctifDéficience IntellectuelleMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies de stockage lysosomalMaladies de la peau et des tissus conjonctifsMucinosesManifestations NeurocomportementalesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesDéficience Intellectuelle Liée à l'XMaladies génétiques liées à l'XErreurs innées du métabolismeMucopolysaccharidosesMucopolysaccharidose IIMaladies Rares

Critères

PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Mucopolysaccharidosis II (mild Hunter syndrome) as defined by the following: Characteristic coarse facial features, hepatosplenomegaly, and radiographic evidence of dysostosis multiplex Elevated urinary excretion of glycosaminoglycans in 3 urine specimens Deficient iduronate-2-sulfatase enzyme activity as measured in plasma and leukocytes Mutation consistent with mild Hunter syndrome must have either: A single base substitution of the coding sequence not previously associated with severe Hunter syndrome phenotype OR An exon-skipping mutation that would allow for occasional production of (minimal amounts of) normal protein --Patient Characteristics-- Cardiovascular: No severe cardiac disease Pulmonary: No severe respiratory disease Other: Must have IQ score of 80 or higher Effective contraception required of all fertile patients

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

University of Minnesota Medical School

Minneapolis, United StatesOuvrir University of Minnesota Medical School dans Google Maps
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