Terminé

Study of NTBC for Tyrosinemia I

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Ce qui est testé

NTBC

Médicament
Qui peut participer

Maladies métaboliques+6

+ Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales

+ Maladies nutritionnelles et métaboliques

Jusqu'à 17 ans
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Interventionnel
Date de début : octobre 1998
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalUniversity of Washington
Dernière mise à jour : 25 mars 2015
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 octobre 1998

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: Patients are stratified according to age at onset of symptoms (0-2 months vs 2-6 months vs greater than 6 months). Patients receive oral NTBC twice a day. Treatment continues in the absence of unacceptable toxicity. Patients are followed once a month for 6 months, then every 3 months thereafter. Completion date provided represents the completion date of the grant per OOPD records

NCT00004443
Sponsor principalUniversity of Washington
Dernière mise à jour : 25 mars 2015
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

20 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 17 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesErreurs innées du métabolismeMaladies Rares

Critères

Confirmed diagnosis of tyrosinemia Detected through newborn screening before the onset of symptoms OR Diagnosed on the basis of symptoms (liver disease, neurological crises, growth failure) and succinylacetone in urine or blood and/or fumarylacetoacetate dehydratase deficiency in cultured fibroblasts or liver biopsy

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 3 sites

Oregon Health Sciences University

Portland, United StatesOuvrir Oregon Health Sciences University dans Google Maps

University of Washington School of Medicine

Seattle, United States

Hopital Sainte Justine

Montreal, Canada
Terminé3 Centres d'Étude
Study of NTBC for Tyrosinemia I | PatLynk