Suspendu

Study of Bile Acids in Patients With Peroxisomal Disorders

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Ce qui est testé

chenodeoxycholic acid

+ cholic acid

+ ursodiol

Médicament
Qui peut participer

Anomalies Congénitales+43

+ Anomalies, Multiples

+ Maladies génito-urinaires

Jusqu'à 5 ans
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Interventionnel
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalUniversity of Cincinnati
Dernière mise à jour : 25 mars 2015
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

PROTOCOL OUTLINE: Patients receive oral cholic acid and oral chenodeoxycholic acid on day 1. On day 4, patients receive oral cholic and ursodeoxycholic acids. Patients are assessed at 3 and 6 months for liver function response, neurologic status, and nutritional status. Patients receive treatment until disease progression or unacceptable toxic effects are observed. Completion date provided represents the completion date of the grant per OOPD records

NCT00004442
Sponsor principalUniversity of Cincinnati
Dernière mise à jour : 25 mars 2015
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Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

25 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Jusqu'à 5 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Anomalies CongénitalesAnomalies, MultiplesMaladies génito-urinairesMaladies de la glande surrénaleInsuffisance surrénalienneMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralMaladies démyélinisantesMaladies du système digestifMaladies du système endocrinienMaladies urogénitales féminines et complications de la grossesseMaladies rénalesErreurs innées du métabolisme lipidiqueLipidosesMaladies du foieDéficience IntellectuelleMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies urologiquesMaladies de stockage lysosomalManifestations NeurocomportementalesMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxMaladies héréditaires démyélinisantes du système nerveux centralMaladies métaboliques cérébrales congénitalesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesDéficience Intellectuelle Liée à l'XMaladies génétiques liées à l'XTroubles du métabolisme des lipidesMaladies urogénitales fémininesMaladies urogénitales masculinesLeucoencéphalopathiesAdrénoleucodystrophieErreurs innées du métabolismeSphingolipidosesSyndrome de ZellwegerTroubles PéroxysomauxMaladies RaresMaladie de Refsum infantile

Critères

Biochemically proven peroxisomal disorder, including: Zellweger syndrome Pseudo-Zellweger syndrome Neonatal adrenoleukodystrophy Bifunctional enzyme deficiency Infantile Refsum's disease

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
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SuspenduAucun centre d'étude