Suspendu

Study of Glyceryl Trierucate and Glyceryl Trioleate (Lorenzo's Oil) Therapy in Male Children With Adrenoleukodystrophy

0 critères remplis à partir de votre profilVoyez en un coup d'œil comment votre profil répond à chaque critère d'éligibilité.
Ce qui est testé

glyceryl trierucate/glyceryl trioleate

Médicament
Qui peut participer

Maladies de la glande surrénale+31

+ Insuffisance surrénalienne

+ Maladies du cerveau

De 18 mois à 8 ans
+6 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : avril 1998
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Dernière mise à jour : 23 octobre 2020
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 avril 1998

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: This is an open label study. Patients must follow dietary instructions as provided by the investigator. Patients receive 2-4 tablespoons of a mixture of glyceryl trierucate and glyceryl trioleate oil once daily. Patients complete a neuropsychological scoring scale questionnaire to measure neurological disability. Patients undergo physical examinations including magnetic resonance imaging and magnetic resonance spectroscopy of the head. Patients are followed monthly for 6 months, then every 3 months until they reach the age of 13 years or death.

NCT00004418
Sponsor principalHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Dernière mise à jour : 23 octobre 2020
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

126 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Homme

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 mois à 8 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies de la glande surrénaleInsuffisance surrénalienneMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralMaladies démyélinisantesMaladies du système endocrinienErreurs innées du métabolisme lipidiqueLipidosesDéficience IntellectuelleMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies de stockage lysosomalTroubles PéroxysomauxManifestations NeurocomportementalesMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxMaladies héréditaires démyélinisantes du système nerveux centralMaladies métaboliques cérébrales congénitalesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesDéficience Intellectuelle Liée à l'XMaladies génétiques liées à l'XTroubles du métabolisme des lipidesLeucoencéphalopathiesAdrénoleucodystrophieErreurs innées du métabolismeSphingolipidosesMaladies Rares

Critères

3 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Biochemically proven asymptomatic X-linked adrenoleukodystrophy determined by elevation of very long chain fatty acids or DNA analysis
Boys between the age of 18 months and 8 years of age
Platelet count in normal range
3 critères d'exclusion empêchent la participation
Abnormal MRI consistent with childhood cerebral disease
Boys who have undergone bone marrow transplantation
Other medical condition which in the opinion of the investigator prevents evaluation or treatment

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
Treatment of all enrolled participants. Dosage form is a liquid oil taken orally. Dose is to provide 20% of daily calories. Daily for duration of trial

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 2 sites

Kennedy Krieger Institute

Baltimore, United StatesOuvrir Kennedy Krieger Institute dans Google Maps

Johns Hopkins Hospital

Baltimore, United States
Suspendu2 Centres d'Étude