Suspendu

Phase I Pilot Study of Liver-Directed Gene Therapy for Partial Ornithine Transcarbamylase Deficiency

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Ce qui est testé

recombinant adenovirus containing the ornithine transcarbamylase gene

Génétique
Qui peut participer

Erreurs innées du métabolisme des acides aminés+15

+ Maladies du cerveau

+ Maladies cérébrales métaboliques

De 18 à 65 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : octobre 1995
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 octobre 1995

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: This a dose escalation study to estimate the maximum tolerated dose of recombinant adenovirus encoded with the ornithine transcarbamylase gene. Patients receive a single dose of virus infused into the liver under fluoroscopic guidance. Groups of 3 patients receive successively higher doses of virus; each cohort is observed for safety for 3 weeks before entry of the next group. Patients are followed weekly for 1 month, then every 3 months until stable.

NCT00004386
Sponsor principalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 65 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Erreurs innées du métabolisme des acides aminésMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies métaboliques cérébrales congénitalesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'XErreurs innées du métabolismeDéficience en ornithine carbamoyltransféraseMaladies RaresTroubles héréditaires du cycle de l'urée

Critères

PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Confirmed partial ornithine transcarbamylase deficiency Asymptomatic, i.e., at least 1 month since hyperammonemia --Prior/Concurrent Therapy-- Not specified --Patient Characteristics-- No pregnant or nursing women Negative pregnancy test required of fertile women

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.
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SuspenduAucun centre d'étude