Reclutando

Combinación de DFMO y AMXT 1501 para Neuroblastoma, Tumores del SNC y Sarcomas

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Objetivo del estudio

Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la combinación de DFMO y AMXT 1501 en el tratamiento de neuroblastoma, tumores del SNC y sarcomas en sujetos pediátricos y jóvenes adultos, con énfasis en la supervivencia libre de progresión.

Qué se está evaluando

Eflornithine (DFMO)

+ AMXT 1501 Dicaprate

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Neoplasias Cerebrales+16

+ Enfermedades del Sistema Nervioso Central

+ Glioma Pontino Intrínseco Difuso

Hasta 21 Años
+24 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1 & 2
Intervencional
Inicio del estudio: febrero de 2026
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalMilton S. Hershey Medical Center
Contacto del EstudioBCC Enroll
Última actualización: 4 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 28 de febrero de 2026

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio está explorando una nueva combinación de medicamentos para tratar ciertos tipos de cáncer, incluidos el neuroblastoma, los tumores del sistema nervioso central (SNC) y los sarcomas. La investigación se centra en comprender qué tan efectiva y segura puede ser la combinación de un fármaco en investigación llamado AMXT 1501, tomado en forma de pastilla, y la difluorometilornitina (DFMO), administrada mediante una infusión intravenosa (IV). Este estudio es importante porque tiene como objetivo encontrar la mejor dosis de AMXT 1501 para usar con DFMO y ver si esta combinación puede ayudar a los pacientes a vivir más tiempo sin que su enfermedad empeore. Los participantes en el estudio tomarán AMXT 1501 por vía oral y recibirán DFMO a través de una IV. El estudio evaluará qué tan bien los pacientes toleran este tratamiento y su seguridad. Los investigadores también monitorearán cómo responde el cáncer al tratamiento y cuánto tiempo pueden los participantes pasar sin que el cáncer progrese. Dado que AMXT 1501 no ha sido aprobado por autoridades sanitarias como la FDA, esta investigación es un paso clave para comprender sus posibles beneficios y riesgos para pacientes con estos tipos de cáncer.

Título OficialA Dose Escalation Study Using Eflornithine (DFMO) and AMXT 1501 Followed by a Randomized Controlled Trial of DFMO With or Without AMXT 1501 for Neuroblastoma, CNS Tumors, and Sarcomas
NCT06465199
Patrocinador PrincipalMilton S. Hershey Medical Center
Contacto del EstudioBCC Enroll
Última actualización: 4 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 289 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

Hasta 21 Años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Neoplasias CerebralesEnfermedades del Sistema Nervioso CentralGlioma Pontino Intrínseco DifusoEnfermedades del CerebroGliomaNeoplasiasNeoplasias de Células Germinales y EmbrionariasNeoplasias por SitioNeoplasias por tipo histológicoNeoplasias glandulares y epitelialesNeoplasias del tejido conjuntivoNeoplasias del Tejido NerviosoEnfermedades del sistema nerviosoNeoplasmas del Sistema NerviosoNeuroblastomaSarcomaSarcoma de EwingOsteosarcomaNeoplasmas Infratentoriales

Criterios

19 criterios de inclusión requeridos para participar
Los participantes deben tener una edad >=12 años al momento de la inscripción.
Los sujetos deben tener menos de 12 años de edad al momento de la inscripción; sólo podrán comenzar después de que la revisión del DSMB confirme la RP2D del cohorte de AYA. Ningún sujeto menor de 12 años será tratado a un nivel de dosis superior a la RP2D establecida en el Cohorte I-AYA de la Fase.
Los participantes deben tener <= 21 años de edad en el momento del diagnóstico (con posiblemente dos diferentes dosis recomendadas de fase 2 específicas de edad).
Enfermedad recurrente definida como: Neuroblastoma de alto riesgo que previamente estaba en remisión después de una terapia estándar (al menos 4 ciclos de quimioterapia de inducción agresiva con múltiples drogas, con o sin radioterapia, cirugía y terapia de inmunología, o de acuerdo con un protocolo de tratamiento de alto riesgo/neuroblastoma estándar).
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5 criterios de exclusión impiden participar
BSA de <0.25 m2.
Los sujetos que actualmente están recibiendo otro fármaco en investigación quedan excluidos de la participación.
Los sujetos que actualmente están recibiendo otros agentes anticancerígenos no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado por completo de los efectos supresores hematológicos y de médula ósea de la quimioterapia previa.
Los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que la infección sea considerada como bien controlada a juicio del investigador.
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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

4 grupos de intervención están designados en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
The initial phase I will be an AYA (adolescents and young adult) cohort that will be for subjects ≥12 years of age at enrollment in a standard 3+3 design in which groups of 3 subjects per cohort will be treated and assessed. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of AMXT 1501 combined with DFMO. Subjects will receive oral AMXT 1501 at a starting dose of 350 mg/m2 BID each day. The dose escalation scheme for subsequent groups and modifications for dose limiting toxicities (DLT) are detailed in the protocol.

Grupo II

Experimental
The second phase I will be a pediatric cohort that will be for subjects \< 12 years of age at enrollment in a standard 3+3 design in which groups of 3 subjects per cohort will be treated and assessed. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of AMXT 1501 combined with DFMO. Subjects will receive oral AMXT 1501 at a starting dose of 350 mg/m2 BID each day. The dose escalation scheme for subsequent groups and modifications for dose limiting toxicities (DLT) are detailed in the protocol.

Grupo III

Experimental
In this portion of the study, cohort 1 will be randomized to either receive Arm A: oral AMXT 1501 at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I along with oral DFMO at the RP2D found in the Phase I on each day of study or Arm B: oral DFMO alone at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of their assigned treatment. Cohorts 2 (ETMR/ATRT), 3 (DIPG), and 4 (Sarcomas) will automatically be assigned to Arm A with AMXT 1501 in combination with DFMO. Subjects in cohort 1 who progress on DFMO alone (and have met the primary PFS endpoint) may cross over to AMXT 1501+DFMO.

Grupo IV

Comparador Activo
In this portion of the study, cohort 1 will be randomized to either receive Arm A: oral AMXT 1501 at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I along with oral DFMO at the RP2D found in the Phase I on each day of study or Arm B: oral DFMO alone at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I. Subjects will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of their assigned treatment. Cohorts 2 (ETMR/ATRT), 3 (DIPG), and 4 (Sarcomas) will automatically be assigned to Arm A with AMXT 1501 in combination with DFMO. Subjects in cohort 1 who progress on DFMO alone (and have met the primary PFS endpoint) may cross over to AMXT 1501+DFMO.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 4 ubicaciones

Reclutando

Arkansas Children's Hospital

Little Rock, United StatesAbrir Arkansas Children's Hospital en Google Maps
Reclutando

Connecticut Children's Hospital

Hartford, United States
Reclutando

St. Joseph's Children's Hospital

Tampa, United States
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Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital

Hershey, United States
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4 Centros de Estudio
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