Completado
ACT DMDA Phase 3 Efficacy and Safety Study of Ataluren in Patients With Nonsense Mutation Dystrophinopathy
Qué se está evaluando
Placebo
+ Ataluren
Medicamento
Quiénes están siendo reclutados
Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y Neonatales+3
+ Enfermedades Musculares
+ Distrofias Musculares
De 7 a 16 años
+26 Criterios de eligibilidad
Cómo está diseñado el estudio
Estudio de Tratamiento
Controlado con PlaceboFase 3
Intervencional
Inicio del estudio: marzo de 2013
Resumen
Patrocinador PrincipalPTC Therapeutics
Última actualización: 4 de agosto de 2020
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 26 de marzo de 2013
Fecha en la que se inscribió al primer participante.This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to determine the efficacy and safety of ataluren in participants with nmDMD.
Patrocinador PrincipalPTC Therapeutics
Última actualización: 4 de agosto de 2020
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Detalles del Diseño
Se reclutarán 230 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Condiciones
Criterios
Hombre
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 7 a 16 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades MuscularesDistrofias MuscularesEnfermedades del sistema musculoesqueléticoEnfermedades del sistema nerviosoEnfermedades Neuromusculares
Criterios
11 criterios de inclusión requeridos para participar
Ability to provide written informed consent (parental/guardian consent if applicable)/assent per local requirements
Baseline 6MWD (mean of valid Day 1 and Day 2 values) must be no more than a 20% change from the valid Screening 6MWD
Confirmed screening laboratory values within the central laboratory ranges (hepatic, renal, and serum electrolyte parameters)
Documentation of the presence of a nonsense point mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing from a laboratory certified by the College of American Pathologists (CAP), the Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) or an equivalent organization
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15 criterios de exclusión impiden participar
Any change (initiation, change in type of drug, dose modification, schedule modification,interruption, discontinuation, or reinitiation) in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 3 months prior to start of study treatment
Change in systemic corticosteroid therapy (for example; change in type of drug, dose modification not related to body weight change, schedule modification, interruption, or reinitiation) within 3 months prior to start of study treatment
Expectation of major surgical procedure (for example; scoliosis surgery) during the 12-month treatment period of the study
Exposure to another investigational drug within 3 months prior to start of study treatment
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Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
2 grupos de intervención están designados en este estudio
50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
PlaceboParticipants will receive placebo matching to ataluren orally 3 times a day (TID) at morning, midday, and evening for 48 weeks.
Grupo II
ExperimentalParticipants will receive ataluren suspension orally TID, 10 milligrams/kilogram (mg/kg) at morning, 10 mg/kg at midday, and 20 mg/kg at evening (total daily dose 40 mg/kg) for 48 weeks.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 55 ubicaciones
University of California, Los Angeles
Los Angeles, United StatesAbrir University of California, Los Angeles en Google MapsUC Davis Medical Center
Sacramento, United StatesChildren's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
Aurora, United StatesChild Neurology Center of Northwest Florida
Gulf Breeze, United StatesCompletado55 Centros de Estudio