Completado

A Phase 2A Randomized, Placebo Controlled Trial of EPI-743 in Children With Rett Syndrome

Qué se está evaluando

EPI-743

+ Placebo

Medicamento

Quiénes están siendo reclutados

Discapacidad Intelectual+2

+ Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y Neonatales

+ Enfermedades del sistema nervioso

Hasta 18 Años

+15 Criterios de eligibilidad

Ver todos los criterios de elegibilidad

Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Controlado con PlaceboFase 2

Intervencional

Inicio del estudio: enero de 2013

Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalEdison Pharmaceuticals Inc

Última actualización: 26 de julio de 2018

Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de enero de 2013

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Rett syndrome is a severe neurodevelopmental disorder that primarily affects female children. Rett syndrome is characterized by significant elevation in blood markers of oxidative stress. EPI-743 is a novel therapeutic with demonstrated efficacy and safety in the treatment of disorders characterized by oxidative stress. The purpose of this study is to examine the safety and efficacy of EPI-743 in a population of children with Rett syndrome.

NCT01822249

Patrocinador PrincipalEdison Pharmaceuticals Inc

Última actualización: 26 de julio de 2018

Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.

Detalles del Diseño

Se reclutarán 24 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.

Condiciones

Criterios

Mujer

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

Hasta 18 Años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Discapacidad IntelectualEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoManifestaciones NeurológicasSíndrome de Rett

Criterios

5 criterios de inclusión requeridos para participar

Abnormality of at least two disease biomarker levels

Abstention from use of Coenzyme Q10, vitamin E and Idebenone two weeks prior to enrollment into the study

Confirmed MeCP2 mutation

Diagnosis of Rett syndrome with disease stage 1-2

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10 criterios de exclusión impiden participar

Any condition, which in the opinion of the investigator could compromise the subject's safety or adherence to treatment with EPI-743

Clinical history of bleeding or abnormal baseline PT/PTT

Clinically significant allergy or hypersensitivity to EPI-743 or to any of the excipients of with EPI-743 (eg., sesame oil)

Clinically significant allergy or hypersensitivity to Vitamin E

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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.

Grupos de Tratamiento

Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Comparador Activo

Subjects in this arm will receive EPI-743 at a dose of 15 mg/kg three times daily

Grupo II

Placebo

Subjects in this arm will receive placebo at a volume equivalent to the volume of EPI-743 they would receive if in active group based on their weight

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene una ubicación

University of Siena

Siena, ItalyAbrir University of Siena en Google Maps

Completado1 Centros de Estudio