Suspendido

BMN 110 para Mejorar la Función y Movilidad de las Extremidades Superiores en Pacientes con Mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio A) con Movilidad Limitada

0 criterios cumplidosConsulta de un vistazo cómo tu perfil cumple con cada criterio de elegibilidad.
Objetivo del estudio

Este estudio de fase 2 tiene como objetivo evaluar la eficacia de BMN 110 en mejorar la función y la movilidad de las extremidades superiores en pacientes con Mucopolisacárido IVA (Síndrome de Morquio A) que tienen ambulación limitada, midiendo cambios en la velocidad, la fuerza y la movilidad a través de pruebas de destreza funcional, agarre y pellizco, y caminata de 25 pies.

Qué se está evaluando

Tratamiento con infusión IV de BMN 110 semanal

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Errores congénitos del metabolismo de los carbohidratos+5

+ Enfermedades del Tejido Conectivo

+ Enfermedades metabólicas

A partir de 5 años
+15 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: agosto de 2012
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalBioMarin Pharmaceutical
Última actualización: 12 de enero de 2016
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de agosto de 2012

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Effect is defined by the following key domains: Upper extremity function and dexterity Mobility

NCT01697319
Patrocinador PrincipalBioMarin Pharmaceutical
Última actualización: 12 de enero de 2016
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 16 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

A partir de 5 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Errores congénitos del metabolismo de los carbohidratosEnfermedades del Tejido ConectivoEnfermedades metabólicasErrores innatos del metabolismoMucopolisacaridosisEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y MetabólicasMucopolisacaridosis IV

Criterios

6 criterios de inclusión requeridos para participar
Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at the Screening Visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study
Has documented clinical diagnosis of MPS IVA based on clinical signs and symptoms of MPS IVA and documented reduced fibroblast or leukocyte GALNS enzyme activity or genetic testing confirming diagnosis of MPS IVA
If sexually active, is willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study
Is >= 5 years of age
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9 criterios de exclusión impiden participar
Has a concurrent disease or condition, including but not limited to symptomatic cervical spine instability or severe cardiac disease or complete paralysis due to a spinal cord injury (defined as an inability to move arms and legs), that would interfere with study participation or safety as determined by the Investigator
Has a known hypersensitivity to any of the components of BMN 110
Has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study
Has had major surgery within 3 months prior to study entry or is planning to have a major surgery during the first 24 weeks of the study
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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Weekly IV infusions of BMN 110 at 2.0 mg/kg/week over a period of approximately 4 hours per infusion for up to 144 weeks.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 7 ubicaciones

Children's Hospital & Research Center Oakland

Oakland, United StatesAbrir Children's Hospital & Research Center Oakland en Google Maps

Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Chicago, United States

Universitätsklinikum Hamburg

Hamburg, Germany

University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica

Mainz, Germany
Suspendido7 Centros de Estudio