Completado

A Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, Investigating the Efficacy and Safety of Repeated Lamazym Treatment of Subjects With Alpha-Mannosidosis.

0 criterios cumplidosConsulta de un vistazo cómo tu perfil cumple con cada criterio de elegibilidad.
Qué se está evaluando

Lamazym

+ Placebo

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Errores congénitos del metabolismo de los carbohidratos+3

+ Enfermedades metabólicas

+ Errores innatos del metabolismo

De 5 a 35 años
+19 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Controlado con PlaceboFase 3
Intervencional
Inicio del estudio: agosto de 2012
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalZymenex A/S
Última actualización: 3 de agosto de 2020
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de agosto de 2012

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

The overall objective of this trial is to evaluate the efficacy and safety of repeated Lamazym i.v. treatment, compared with placebo, in subjects 5-35 years of age with alpha-Mannosidosis

NCT01681953
Patrocinador PrincipalZymenex A/S
Última actualización: 3 de agosto de 2020
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 25 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 5 a 35 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Errores congénitos del metabolismo de los carbohidratosEnfermedades metabólicasErrores innatos del metabolismoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y Metabólicasalfa-Mannosidosis

Criterios

6 criterios de inclusión requeridos para participar
Subject or subjects legally authorized guardian(s) must provide signed, informed consent prior to performing any trial-related activities
The subject and his/her guardian(s) must have the ability to comply with the protocol
The subject must have a confirmed diagnosis of alpha-Mannosidosis as defined by alpha-Mannosidase activity < 10% of normal activity (historical data)
The subject must have an ECHO without abnormalities that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the trial
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13 criterios de exclusión impiden participar
Adult patients who, in the opinion of the Investigator, would be unable to give consent, and who does not have any legal protection or guardianship
Any other medical condition or serious intercurrent illness, or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the trial
History of BMT
Known allergy to the IMP or any excipients (Sodium-Phosphate, Glycine, Mannitol)
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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Comparador Activo
1 mg Lamazym/kg body weight

Grupo II

Placebo
Placebo is formulated as an isotonic phosphate buffer with glycine and mannitol

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 6 ubicaciones

Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Copenhagen, DenmarkAbrir Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9 en Google Maps

Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel

Bron, France

Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter

Paris, France

Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1

Mainz, Germany
Completado6 Centros de Estudio