Pilot Compassionate Use Study of Thioctic Acid Treatment in Mitochondrial Myopathy
thioctic acid
Enfermedades metabólicas+7
+ Enfermedades Musculares
+ Enfermedades del sistema musculoesquelético
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de octubre de 1995
Fecha en la que se inscribió al primer participante.PROTOCOL OUTLINE: The patient receives one thioctic acid tablet 3 times a day. If patient experiences no side effects after 1 week, 2 tablets are administered and given 3 times a day over 3 months for compassionate use. The patient is followed at weeks 3, 8, and 12.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutará un paciente
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Hombre
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Long standing ophthalmoparesis and fatiguable weakness of the limbs Mild ataxia and no central nervous system involvement History of mitochondrial DNA deletion and a measurable biochemical defect of the respiratory chain Steady deterioration in skeletal muscle mass and power over 5 years --Prior/Concurrent Therapy-- Previous participation in studies of muscle disease natural history (CRC Protocol 183A)