Phase I Study of Adenoviral Vector Mediated Gene Transfer for Ornithine Transcarbamylase in Adults With Partial Ornithine Transcarbamylase Deficiency
Adenoviral Vector-Mediated Gene Transfer
Errores innatos del metabolismo de los aminoácidos+8
+ Enfermedades del Cerebro
+ Enfermedades Cerebrales Metabólicas
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de julio de 1998
Fecha en la que se inscribió al primer participante.PROTOCOL OUTLINE: This is a dose escalation study. Patients undergo a femoral arterial placement of a hepatic intraarterial catheter. Patients then receive adenoviral vector mediated gene transfer intravascularly over 30 minutes. Cohorts of 3 patients each receive escalating doses of adenoviral vector until the maximum tolerated dose is determined. Patients are followed at 3, 5, 7, 8, 15, and 29 days, at 2 months, and then every 3 months thereafter. Completion date provided represents the completion date of the grant per OOPD records
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 21 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 18 a 69 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Diagnosis of partial ornithine transcarbamylase deficiency Female heterozygote with abnormal allopurinol challenge or underlying defect in either N15 urea or N15 glutamine OR Male with childhood/adulthood onset OR Family history of 2 affected children Stable for at least 1 month prior to study Plasma ammonium levels less than 50 micromoles --Prior/Concurrent Therapy-- Concurrent alternate pathway therapy to control hyperammonemia allowed --Patient Characteristics-- Hepatic: No history of liver disease Other: Not pregnant or nursing Negative pregnancy test Fertile patients must use effective contraception No high level of neutralizing antibodies to the adenovirus