Phase II Pilot Randomized Study of Sodium Dichloroacetate in Patients With Congenital Lactic Acidemia
sodium dichloroacetate
Desequilibrio Ácido-Base+6
+ Acidosis
+ Enfermedades metabólicas
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de septiembre de 1998
Fecha en la que se inscribió al primer participante.PROTOCOL OUTLINE: This is a randomized, double blind, cross over study. Patients are randomized to start with one of two different doses of sodium dichloroacetate (DCA). Patients receive one of two doses of oral DCA for 6 months, then switch to the alternate dose for 6 months. This course is repeated once. Patients are followed for up to 2 years. Completion date provided represents the completion date of the grant per OOPD records
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 75 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 3 meses
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Diagnosis of stable, persistent lactic acidemia Venous lactate at least 3 mM under basal conditions defined as: At least 4 hours postprandial No concurrent illness OR Diagnosis of cerebral lactic acidemia with elevated lactic acid in CSF but not in the blood No organic acidemias or defective gluconeogenesis --Patient Characteristics-- Hematopoietic: Hemoglobin at least 7 mg/dL Hepatic: Bilirubin no greater than 3 times upper limit of normal (ULN) AST, ALT, or GGT no greater than 10 times ULN Renal: Creatinine no greater than 2 mg/dL Cardiovascular: Ejection fraction at least 25% Other: No hypoglycemia (blood sugar less than 50 mg/dL at no greater than 12 hours fasting) No severe peripheral neuropathy interfering with normal activities of living
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene una ubicación
University of California San Diego School of Medicine
La Jolla, United StatesAbrir University of California San Diego School of Medicine en Google Maps