Phase I/II Study of Retroviral-Mediated Transfer of Iduronate-2-Sulfatase Gene Into Lymphocytes of Patients With Mucopolysaccharidosis II (Mild Hunter Syndrome)
lymphocyte gene therapy
Errores congénitos del metabolismo de los carbohidratos+9
+ Enfermedades del Tejido Conectivo
+ Discapacidad Intelectual
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de octubre de 1996
Fecha en la que se inscribió al primer participante.PROTOCOL OUTLINE: Peripheral blood lymphocytes are harvested from patient by apheresis, stimulated to initiate the growth of T-lymphocytes, transduced with retrovirus L2SN containing iduronate-2-sulfatase, and reinfused into the patient. Patients receive 12 monthly infusions of these retroviral-mediated gene transduced lymphocytes with the first three infusions in a dose escalation format. Patients are monitored for at least 2 hours after completion of each infusion. Patients are followed at 1 year after treatment, and then until death.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 2 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 18 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Mucopolysaccharidosis II (mild Hunter syndrome) as defined by the following: Characteristic coarse facial features, hepatosplenomegaly, and radiographic evidence of dysostosis multiplex Elevated urinary excretion of glycosaminoglycans in 3 urine specimens Deficient iduronate-2-sulfatase enzyme activity as measured in plasma and leukocytes Mutation consistent with mild Hunter syndrome must have either: A single base substitution of the coding sequence not previously associated with severe Hunter syndrome phenotype OR An exon-skipping mutation that would allow for occasional production of (minimal amounts of) normal protein --Patient Characteristics-- Cardiovascular: No severe cardiac disease Pulmonary: No severe respiratory disease Other: Must have IQ score of 80 or higher Effective contraception required of all fertile patients
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene una ubicación
University of Minnesota Medical School
Minneapolis, United StatesAbrir University of Minnesota Medical School en Google Maps