Study of Bile Acids in Patients With Peroxisomal Disorders
chenodeoxycholic acid
+ cholic acid
+ ursodiol
Anomalías Congénitas+26
+ Anomalías Múltiples
+ Enfermedades Urogenitales
Estudio de Tratamiento
Resumen
PROTOCOL OUTLINE: Patients receive oral cholic acid and oral chenodeoxycholic acid on day 1. On day 4, patients receive oral cholic and ursodeoxycholic acids. Patients are assessed at 3 and 6 months for liver function response, neurologic status, and nutritional status. Patients receive treatment until disease progression or unacceptable toxic effects are observed. Completion date provided represents the completion date of the grant per OOPD records
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 25 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.Hasta 5 Años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Biochemically proven peroxisomal disorder, including: Zellweger syndrome Pseudo-Zellweger syndrome Neonatal adrenoleukodystrophy Bifunctional enzyme deficiency Infantile Refsum's disease