Suspendido

Study of Glyceryl Trierucate and Glyceryl Trioleate (Lorenzo's Oil) Therapy in Male Children With Adrenoleukodystrophy

0 criterios cumplidosConsulta de un vistazo cómo tu perfil cumple con cada criterio de elegibilidad.
Qué se está evaluando

glyceryl trierucate/glyceryl trioleate

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades de las Glándulas Suprarrenales+17

+ Insuficiencia suprarrenal

+ Enfermedades del Cerebro

De 18 meses a 8 años
+6 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: abril de 1998
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Última actualización: 23 de octubre de 2020
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de abril de 1998

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

PROTOCOL OUTLINE: This is an open label study. Patients must follow dietary instructions as provided by the investigator. Patients receive 2-4 tablespoons of a mixture of glyceryl trierucate and glyceryl trioleate oil once daily. Patients complete a neuropsychological scoring scale questionnaire to measure neurological disability. Patients undergo physical examinations including magnetic resonance imaging and magnetic resonance spectroscopy of the head. Patients are followed monthly for 6 months, then every 3 months until they reach the age of 13 years or death.

NCT00004418
Patrocinador PrincipalHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Última actualización: 23 de octubre de 2020
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 126 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Hombre

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 18 meses a 8 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades de las Glándulas SuprarrenalesInsuficiencia suprarrenalEnfermedades del CerebroEnfermedades Cerebrales MetabólicasEnfermedades del Sistema Nervioso CentralEnfermedades DesmielinizantesEnfermedades del Sistema EndocrinoErrores innatos del metabolismo de lípidosLipidosisDiscapacidad IntelectualEnfermedades metabólicasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoManifestaciones NeurológicasEnfermedades Nutricionales y MetabólicasProcesos PatológicosCondiciones Patológicas, Signos y SíntomasAdrenoleucodistrofiaErrores innatos del metabolismoEsfingolipidosis

Criterios

3 criterios de inclusión requeridos para participar
Biochemically proven asymptomatic X-linked adrenoleukodystrophy determined by elevation of very long chain fatty acids or DNA analysis
Boys between the age of 18 months and 8 years of age
Platelet count in normal range
3 criterios de exclusión impiden participar
Abnormal MRI consistent with childhood cerebral disease
Boys who have undergone bone marrow transplantation
Other medical condition which in the opinion of the investigator prevents evaluation or treatment

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Treatment of all enrolled participants. Dosage form is a liquid oil taken orally. Dose is to provide 20% of daily calories. Daily for duration of trial

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 2 ubicaciones

Kennedy Krieger Institute

Baltimore, United StatesAbrir Kennedy Krieger Institute en Google Maps

Johns Hopkins Hospital

Baltimore, United States
Suspendido2 Centros de Estudio