Phase I Pilot Study of Liver-Directed Gene Therapy for Partial Ornithine Transcarbamylase Deficiency
recombinant adenovirus containing the ornithine transcarbamylase gene
Errores innatos del metabolismo de los aminoácidos+8
+ Enfermedades del Cerebro
+ Enfermedades Cerebrales Metabólicas
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de octubre de 1995
Fecha en la que se inscribió al primer participante.PROTOCOL OUTLINE: This a dose escalation study to estimate the maximum tolerated dose of recombinant adenovirus encoded with the ornithine transcarbamylase gene. Patients receive a single dose of virus infused into the liver under fluoroscopic guidance. Groups of 3 patients receive successively higher doses of virus; each cohort is observed for safety for 3 weeks before entry of the next group. Patients are followed weekly for 1 month, then every 3 months until stable.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 18 a 65 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Confirmed partial ornithine transcarbamylase deficiency Asymptomatic, i.e., at least 1 month since hyperammonemia --Prior/Concurrent Therapy-- Not specified --Patient Characteristics-- No pregnant or nursing women Negative pregnancy test required of fertile women